计划编号： 01SSY1001

承担单位： 中南大学湘雅医学院

项目负责人：卢光王秀 联系电话：0731-4373187

项目简介

由于胚胎干细胞不仅能在体外无限增殖，而且能够向体内各种细胞分化，具有分化的全能性，所以它在临床医学治疗上可以为细胞治疗、组织工程和临床组织器官移植提供无限的供体，成为"人类零部件加工厂"原材料，从而大大延长人类寿命。但这其中存在着移植中的免疫排斥问题。治疗性克隆胚技术是利用体细胞核移植技术，构建人类克隆胚，从中分离ES细胞进行体外定向诱导分化，在体外培育出与提供细胞的病人遗传特征完全相同的分化细胞，再移植给病人进行细胞替代治疗，避免了移植的免疫排斥问题，在临床上真正地实现个体化治疗。本项目是以人类体细胞作为供核，通过核移植技术构建人类体细胞克隆胚，建立稳定的人类克隆胚胎技术，从克隆胚中分离人类胚胎干细胞，诱导分化成特定的神经元，如多巴胺能神经元，进行细胞移植治疗人类疾病动物模型，观察移植后的治疗效果，为胚胎干细胞诱导分化的细胞的临床应用提供基础，并以此项目的开发为基础，发展有湖南省特色的干细胞生物工程产业。

投资概算

本项目在执行期内，项目经费总投入1000万元，其中自筹资金200万元，已经获得湖南省科技厅资助33万元，中南大学配套资金投入30万元。其余经费通过申请湖南省政府干细胞专项基金和企业投入获得。

经济效益和社会效益

20世纪末生命科学领域最重要的进展有二；一是人类基因组完成DNA序列测定，二是干细胞生物学研究取得突破。由于干细胞生物工程对生命科学乃至整个人类生活的重大影响，干细胞连续两年被美国《科学》杂志推举为二十一世纪最重要的科学领域。目前，各国政府和生物技术研究机构都已经充分认识到了干细胞将带来的一场生物技术和理论的社会变革，他们也充分认识到了干细胞所带动的相关产业发展将会创造出数以百亿计的经济效益。因此，国际上许多生物医学研究机构和制药公司都抢先投入大量资金瞄准了这一前沿研究领域。

能够通过干细胞生物工程技术彻底治疗的疾病包括神经退化性疾病(如中风、帕金森氏病、老年性痴呆症等)、血液病、肿瘤、肝病、糖尿病、心血管疾患和一些遗传性疾病等。由于我国人口多，疾病发病率与发达国家基本相似，因此我国在干细胞的需求上显得尤为迫切。有专家统计，能够通过干细胞生物工程技术治愈的我国疾病人口达到1亿两千万，彻底治愈这些病人每年可节约26亿美元。全球干细胞医疗在近两年潜在市场大约为八百亿美元，如果将药物等有关的产业计算在内，二0二0年前后的全球市场规模可达每年四千亿美元。

预期的主要技术指标

1、克隆胚胎发育率达50%，囊胚形成率达30%；

2、从克隆人胚诱导分化成功能性神经元；

3、产生1～2项专利技术和科技成果奖；

4、在SCI收录的杂志上发表1～2篇论著；

预期的主要经济指标

诱导分化成功的神经元将应用于临床治疗，在应用治疗的第一年希望能创收100万元，之后逐年递增。力争在应用的五年内达到1000万元创收。

本年度实施情况

在2001～2002年项目执行期间，计划进行人类体细胞克隆胚构建和人胚内细胞团和ES细胞分离、体外培养、传代。

目前课题组已经建立稳定的人类体细胞克隆技术(申请了专利)；已经建立诱导胚胎干细胞向神经元分化和鉴定的方法；初步从人类体细胞克隆胚中分离胚胎干细胞，并传代。已经过湖南省科技厅批准成立"湖南省干细胞生物工程技术中心"。